中國(guó)南京、上海、美國(guó)普萊森頓2025年9月19日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家專注于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售創(chuàng)新細(xì)胞療法的生物制藥公司，今日宣布其自主研發(fā)的全人源靶向BCMA CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品?？商K^®（伊基奧侖賽注射液，Eque-cel）治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）的FUMANBA-1研究36個(gè)月長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)，在國(guó)際骨髓瘤學(xué)會(huì)（IMS）年會(huì)期間正式發(fā)布。研究結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)了?？商K^®能夠?yàn)镽/R MM患者（包括具有高危特征患者）帶來深度且持久的療效，并具有可控的長(zhǎng)期安全性，顯著提升患者的長(zhǎng)期生存質(zhì)量^[1]。

此項(xiàng)研究結(jié)果由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）邱錄貴教授在IMS年會(huì)現(xiàn)場(chǎng)以口頭報(bào)告形式進(jìn)行匯報(bào)（摘要號(hào)：2142568）。該研究結(jié)果是FUMANBA-1研究的更新數(shù)據(jù)，這是一項(xiàng)在中國(guó)14個(gè)中心開展的1b/2期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估福可蘇^®治療R/R MM的安全性和有效性。研究納入了既往至少接受過三線治療且疾病進(jìn)展的R/R MM患者，包括伴有髓外病變（EMD）或既往接受過BCMA靶向CAR-T治療的患者。

研究數(shù)據(jù)截至2024年12月31日，共109例患者接受?？商K^®治療，中位既往治療線數(shù)為4。12.8%伴有EMD，11%既往接受過BCMA CAR-T治療。在經(jīng)過連續(xù)三天的環(huán)磷酰胺和氟達(dá)拉濱淋巴清除預(yù)處理后，患者接受了單次CAR-T細(xì)胞（1×10? cells/kg）輸注。

深度且持久的療效

在107例可評(píng)估患者中，總緩解（ORR）率為96.3%，其中完全緩解（CR）或嚴(yán)格完全緩解（sCR）率為83.2%。在CAR-T初治患者中，ORR和CR/sCR率分別為98.9%和88.4%。109例接受Eque-cel治療的患者中位無進(jìn)展生存期（PFS）為30.5個(gè)月，CAR-T初治患者中位PFS延長(zhǎng)至35.9個(gè)月。中位總生存期（OS）尚未達(dá)到。95.3%（102/107）的可評(píng)估患者達(dá)到微小殘留?。∕RD）陰性，包括所有已實(shí)現(xiàn)CR或sCR的患者，MRD陰性的中位持續(xù)時(shí)間為36.5個(gè)月。

長(zhǎng)期良好的安全性

• 93.6%（102/109）的患者出現(xiàn)細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），其中僅1例≥3級(jí)；
• 2例患者報(bào)告免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS，1~2級(jí)）；
• 未觀察到遲發(fā)性神經(jīng)毒性或繼發(fā)性惡性腫瘤。

結(jié)論： FUMANBA-1研究中位36個(gè)月隨訪數(shù)據(jù)顯示，?？商K^®在復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者（包括具有高危特征的患者）中展現(xiàn)出深度且持久的療效，并可實(shí)現(xiàn)持續(xù)的微小殘留?。∕RD）陰性狀態(tài)。長(zhǎng)期安全性可控，且未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。 

本次臨床研究的主要研究者——中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院邱錄貴教授與華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院李春蕊教授表示："我們非常高興在本屆IMS年會(huì)上公布伊基奧侖賽注射液FUMANBA-1研究的3年隨訪數(shù)據(jù)，其結(jié)果令人振奮。伊基奧侖賽憑借適中的抗原親和力，促使CAR-T細(xì)胞與腫瘤細(xì)胞實(shí)現(xiàn)快速結(jié)合與解離，有助于快速起效并強(qiáng)力清除腫瘤，從而使復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）患者實(shí)現(xiàn)深度緩解。同時(shí)，作為人源CAR-T，其免疫原性較低，在維持低耗竭表型的基礎(chǔ)上，可實(shí)現(xiàn)較長(zhǎng)存續(xù)時(shí)間，持續(xù)發(fā)揮抗腫瘤作用，可延長(zhǎng)患者生存。特別值得注意的是，伊基奧侖賽在CAR-T初治患者中的中位無進(jìn)展生存期（mPFS）達(dá)到35.9個(gè)月，這表明該療法能夠?yàn)榛颊咛峁└L(zhǎng)的無治療間隔，顯著改善其生存質(zhì)量^[1],[3]。"

馴鹿生物創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官?gòu)埥鹑A女士表示："我們非常高興地看到，?？商K^®FUMANBA-1研究的3年隨訪數(shù)據(jù)再次印證了其卓越的長(zhǎng)期療效和可靠的安全性。其中，在首次接受BCMA CAR-T治療的患者中，完全緩解/嚴(yán)格意義的完全緩解（CR/sCR）率達(dá)到88.4%。為復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者帶來持續(xù)臨床獲益，始終是我們前進(jìn)的最大動(dòng)力。這一重要里程碑的達(dá)成，離不開研究者團(tuán)隊(duì)與馴鹿團(tuán)隊(duì)的共同努力與不懈奉獻(xiàn)?；诟？商K^®突出的療效和安全性，我們正全力推進(jìn)其前線適應(yīng)癥二線/三線治療的FUMANBA-3臨床研究，同時(shí)加速國(guó)際化注冊(cè)與市場(chǎng)準(zhǔn)入進(jìn)程，積極拓展全球市場(chǎng)。我們期待這一優(yōu)質(zhì)的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品能夠惠及全球更廣泛的患者群體。"

References:

關(guān)于?？商K^®（伊基奧侖賽注射液）

?？商K^®（伊基奧侖賽注射液）是一種針對(duì)B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜區(qū)、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域?；趪?yán)格的分子結(jié)構(gòu)篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評(píng)價(jià)，伊基奧侖賽注射液具有快速和強(qiáng)勁的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性，可使患者獲得深度而持久的緩解，持續(xù)守護(hù)多發(fā)性骨髓瘤患者。

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤（MM）

多發(fā)性骨髓瘤（MM）在全球是第二常見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。根據(jù)Globocan數(shù)據(jù)，2022年全球多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率為1.8/10萬，5年患病率為6.8/10萬。盡管當(dāng)前抗骨髓瘤治療取得了進(jìn)展，但MM仍大多無法治愈，且易多次復(fù)發(fā)，并傾向于對(duì)多種藥物類別產(chǎn)生耐藥性，給治療帶來了重大挑戰(zhàn)。因此，對(duì)于復(fù)發(fā)或難治性MM的治療，除了當(dāng)前抗骨髓瘤療法外，仍迫切需要新的治療選擇，以實(shí)現(xiàn)深度且持久的療效。