上海2025年10月11日 /美通社/ -- 10月11日，全球生物制藥公司優(yōu)時比（UCB）宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準澤盧克布侖鈉（商品名：卓倍可®）上市許可，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。
澤盧克布侖鈉是全球首個且唯一經(jīng)皮下注射、可自行給藥并擁有雙重抑制作用的新一代C5補體抑制劑，用于治療抗AChR抗體陽性的全身型重癥肌無力患者。作為一款具備雙重抑制作用機制的創(chuàng)新藥物，它能夠有效阻斷補體介導的神經(jīng)肌肉接頭損傷。患者在家中僅需5–8秒即可完成皮下注射，不僅減少了往返醫(yī)院的負擔，也幫助他們在疾病管理中獲得更大的便利性與獨立性。
未竟之需：聚焦中國全身型重癥肌無力患者的治療挑戰(zhàn)
全身型重癥肌無力（gMG）是一種罕見、慢性且異質性的自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為神經(jīng)肌肉接頭（NMJ）功能障礙。據(jù)弗若斯特沙利文2025年報告，全球約有120萬名全身型重癥肌無力患者，其中約22萬在中國。全身型重癥肌無力的常見致病抗體主要包括乙酰膽堿受體（AChR）抗體和肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體。其中，AChR抗體最為常見，約80~90%的患者可檢測到該抗體。
在AChR抗體陽性的患者體內(nèi)，異?？贵w會激活免疫系統(tǒng)的補體反應，最終在神經(jīng)與肌肉的連接處形成"攻膜復合物"(Membrane Attack Complex, 簡稱MAC)，破壞神經(jīng)肌肉接頭，導致肌肉無力及信號傳遞受損。阻止這一復合物的形成，可減輕損傷，幫助神經(jīng)維持信號傳導，保護肌肉功能。
全身型重癥肌無力的癥狀通常不可預測，且容易反復波動，給長期管理帶來挑戰(zhàn)。現(xiàn)有傳統(tǒng)治療手段存在局限，包括藥物副作用較大、療效維持不穩(wěn)定以及可及性受限，使患者在疾病管理中面臨持續(xù)困難。
"重癥肌無力是一種需要長期管理的慢性自身免疫性疾病，其臨床表現(xiàn)常呈階段性波動，部分患者在傳統(tǒng)治療下難以實現(xiàn)持久緩解和功能穩(wěn)定，嚴重影響生活質量。臨床迫切需要更加安全、有效且便捷的創(chuàng)新藥物，為患者提供長期穩(wěn)定的治療支持。" 復旦大學附屬華山醫(yī)院副院長，神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、中國罕見病聯(lián)盟神經(jīng)系統(tǒng)罕見病專業(yè)委員會副主委、中國重癥肌無力協(xié)作組組長趙重波教授說。
兩種靶向治療方案 滿足患者多樣化需求
澤盧克布侖鈉的批準基于Ⅲ期RAISE研究（NCT04115293），研究成果發(fā)表于2023年5月《柳葉刀?神經(jīng)學》。研究顯示，在AChR抗體陽性的全身型重癥肌無力患者中，該藥物顯著改善了MG-ADL和QMG評分，與安慰劑相比差異具有統(tǒng)計學意義，且安全性良好。試驗結果顯示，患者在用藥后一周內(nèi)即可出現(xiàn)呼吸、吞咽、說話等功能的顯著改善，長期治療可帶來平穩(wěn)持久的療效，并減少對靜脈注射免疫球蛋白（IVIg）和血漿置換（PE）的依賴。
首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會神經(jīng)肌病學組委員笪宇威教授表示，"澤盧克布侖鈉的出現(xiàn)，為全身型重癥肌無力治療帶來了重要突破。作為全球首個可在家中自行皮下注射的C5抑制劑，它不僅賦予患者靈活的用藥方式，更幫助他們在更好掌控病情的同時，重拾生活的信心。研究顯示，該藥不僅能在一周內(nèi)快速改善癥狀，還能在長期治療中保持療效平穩(wěn)和生活質量持續(xù)提升。這種既快速又持久的治療體驗，對患者而言意義非凡。"
此次獲批使優(yōu)時比在中國同時提供澤盧克布侖鈉和羅澤利昔珠單抗兩款創(chuàng)新藥物，成為全球唯一可同時覆蓋兩種靶向治療方案的生物制藥公司，為全身型重癥肌無力患者帶來更豐富、針對不同醫(yī)療需求的疾病管理選擇。
優(yōu)時比中國總經(jīng)理馬雅君表示："隨著澤盧克布侖鈉的獲批，優(yōu)時比治療重癥肌無力的兩大創(chuàng)新靶向治療方案均可惠及中國患者，讓我們倍感欣慰。我們時常聽患者說起，他們期待能更好地控制病情，不用再時刻擔心突發(fā)的病情變化甚至危重狀態(tài)，能像糖尿病患者一樣實現(xiàn)居家用藥自我管理。澤盧克布侖鈉便是為此而來，特別是居家護理上獨具特色，患者可按需在家進行皮下注射，便捷如糖尿病患者使用胰島素。希望有了更多的治療選擇，患者能夠向著自己期望的生活更進一步。"
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