上海2025年12月7日 /美通社/ -- 今日，國(guó)家醫(yī)療保障局正式公布2025年《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、生育保險(xiǎn)和工傷保險(xiǎn)藥品目錄》（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"醫(yī)保目錄"）。本次調(diào)整新增114種藥品，目錄內(nèi)藥品總數(shù)增至3253種，覆蓋腫瘤、慢性病、罕見(jiàn)病等多個(gè)治療領(lǐng)域。其中，腫瘤領(lǐng)域有多款血液腫瘤新藥成功納入，包括阿斯利康旗下的康可期^®（馬來(lái)酸阿可替尼片）。本次醫(yī)保目錄的新增藥物覆蓋淋巴瘤、白血病、多發(fā)性骨髓瘤等常見(jiàn)領(lǐng)域，這將進(jìn)一步拓寬血液腫瘤患者保障邊界、填補(bǔ)細(xì)分病種保障空白，切實(shí)減輕患者用藥經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，為臨床治療提供更可及的用藥支持。

療效欠佳、易復(fù)發(fā)、老年患者多，血液腫瘤診療困境需突破

血液腫瘤是一種發(fā)生于血液系統(tǒng)的惡性疾病，其發(fā)病率和病死率均位居惡性腫瘤前十位^[1]。其中，淋巴瘤是血液腫瘤中最常見(jiàn)且復(fù)雜的類(lèi)型之一，疾病負(fù)擔(dān)尤為突出。據(jù)統(tǒng)計(jì)，淋巴瘤在我國(guó)每年的發(fā)病人數(shù)約10.15萬(wàn)，平均5年生存率不足40%^[2]，面臨著復(fù)發(fā)率高、傳統(tǒng)療法安全性不足、老年患者合并癥多、死亡率高等多重治療挑戰(zhàn)。

淋巴瘤起源于淋巴造血系統(tǒng)，可侵犯全身幾乎所有組織和器官，沒(méi)有明顯的局部病灶，治療難度極高。以套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)為例，目前患者的總體生存時(shí)間仍然較短，常規(guī)化療5年生存率不足30%^[3]，且有效維持時(shí)間短，患者生存時(shí)間10年以上的僅占8%^[4]。而慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）和小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者，雖然中位生存期約有10年，但不同患者的預(yù)后呈高度異質(zhì)性^[5]，有患者因療效不佳進(jìn)展為復(fù)發(fā)難治，患者長(zhǎng)期承受著病情反復(fù)的煎熬、多線治療的沉重負(fù)擔(dān)。

淋巴瘤發(fā)病群體以老年群體為主，CLL/SLL中位診斷年齡為70歲^[6]，MCL中位診斷年齡為68歲^[7]。老年患者常合并有高血壓、糖尿病等基礎(chǔ)慢性疾病，疾病情況更為復(fù)雜，難以耐受傳統(tǒng)化療，且一線治療后復(fù)發(fā)率較高^[8]。此外，老年患者在治療過(guò)程中還容易遇到吞咽困難、與抗酸藥/質(zhì)子泵抑制劑等聯(lián)用兼容性差等情況，進(jìn)一步加劇了長(zhǎng)期治療難度。

除了診療過(guò)程中的諸多挑戰(zhàn)，淋巴瘤患者的生活質(zhì)量與心理狀態(tài)也需要更多關(guān)注。治療期間對(duì)療效的擔(dān)憂、對(duì)復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的焦慮、以及因疾病帶來(lái)的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等問(wèn)題，不僅會(huì)直接減弱患者的治療信心，更會(huì)顯著降低其治療依從性，也是當(dāng)前醫(yī)患雙方亟待共同關(guān)注和解決的關(guān)鍵議題。

醫(yī)保目錄調(diào)整，為血液腫瘤患者提供新治療選擇

隨著醫(yī)學(xué)研究的深入發(fā)展，BTK抑制劑、BCL2抑制劑等新型靶向藥物問(wèn)世，推動(dòng)淋巴瘤的臨床治療逐步從化療、免疫化療階段邁入新型靶向治療階段，為患者帶來(lái)了更多治療選擇和新希望。

在國(guó)家政策對(duì)創(chuàng)新藥的大力支持下，我國(guó)已有多款BTK抑制劑成功上市并納入醫(yī)保目錄。截至目前，國(guó)家醫(yī)保目錄中共納入了多款BTK抑制劑，其中包括奧布替尼片、阿可替尼膠囊/馬來(lái)酸阿可替尼片、匹妥布替尼片等。阿可替尼是全球首個(gè)獲批的第二代原研BTK抑制劑，臨床使用經(jīng)驗(yàn)廣泛。今年，馬來(lái)酸阿可替尼片用于CLL/SLL適應(yīng)癥和經(jīng)治MCL適應(yīng)癥正式納入醫(yī)保，加之阿可替尼膠囊用于經(jīng)治CLL/SLL適應(yīng)癥和經(jīng)治MCL適應(yīng)癥的成功續(xù)約，實(shí)現(xiàn)了CLL/SLL從一線至后線，含初治和復(fù)發(fā)/難治各疾病階段以及經(jīng)治MCL的醫(yī)保覆蓋，減輕了患者支付負(fù)擔(dān)，為其提供了新的治療選擇。

研究發(fā)現(xiàn)，阿可替尼可延長(zhǎng)患者疾病無(wú)進(jìn)展生存期及總體生存率。ELEVATE TN研究6年長(zhǎng)期隨訪結(jié)果顯示，與苯丁酸氮芥和奧妥珠單抗聯(lián)合治療相比，阿可替尼用于初治CLL/SLL患者，可降低76%的疾病或死亡風(fēng)險(xiǎn)，具有長(zhǎng)期生存獲益^[9]。而在中國(guó)牽頭的ChangE III期臨床試驗(yàn)結(jié)果也顯示，阿可替尼用于初治CLL/SLL患者，與苯丁酸氮芥和利妥昔單抗（C+R）聯(lián)合治療相比，可降低92%的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)^[10]，進(jìn)一步提升中國(guó)初治CLL/SLL患者的生存獲益。根據(jù)全球臨床研究ACE-LY-004的結(jié)果，接受阿可替尼治療的經(jīng)治MCL患者中位總生存期達(dá)到59.2個(gè)月^[11]，約為5年，且脫靶效應(yīng)相關(guān)不良事件風(fēng)險(xiǎn)較低，總體安全性良好，以及中國(guó) I/II 期臨床研究的研究結(jié)果進(jìn)一步驗(yàn)證了中國(guó)患者的一致獲益^[11]。

今年阿可替尼成功納入醫(yī)保目錄的片劑新劑型，是基于阿可替尼膠囊的迭代升級(jí)，片劑與膠囊具有生物等效性^[12]，而體積較膠囊劑型縮減50%，不僅可適配存在吞咽困難的患者，且具備可與食物同服，且可與抗酸劑（質(zhì)子泵抑制劑、H2受體拮抗劑、抗酸藥）聯(lián)合給藥等優(yōu)點(diǎn)，減少用藥限制，整體提升長(zhǎng)期用藥?kù)`活性和依從性^[13]。

目前，阿可替尼用于治療MCL和CLL/SLL等適應(yīng)癥，已獲得《中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）淋巴瘤診療指南》《中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(CSCO)惡性血液病指南》的連續(xù)推薦^[14],[15]。

哈爾濱血液病腫瘤研究所所長(zhǎng)、中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(CSCO)監(jiān)事會(huì)監(jiān)事長(zhǎng)馬軍教授表示："對(duì)于慢性淋巴細(xì)胞白血病、套細(xì)胞淋巴瘤等血液腫瘤患者，避免復(fù)發(fā)、延長(zhǎng)無(wú)進(jìn)展生存期是控制疾病關(guān)鍵。然而，淋巴瘤的臨床診療長(zhǎng)期面臨著傳統(tǒng)藥物安全性不足、初治后易復(fù)發(fā)、老年患者治療棘手、與抗酸藥等聯(lián)用兼容性差、用藥便捷性不足等痛點(diǎn)。此次醫(yī)保目錄的更新，豐富了血液腫瘤的臨床治療選擇，填補(bǔ)了慢性淋巴細(xì)胞白血病的全病程保障的空白，也彰顯了國(guó)家醫(yī)保對(duì)血液腫瘤患者未盡之需的切實(shí)回應(yīng)，為實(shí)現(xiàn)‘健康中國(guó)2030'目標(biāo)中惡性腫瘤生存率提升的愿景提供了有力的政策支撐。"

新版醫(yī)保藥品目錄將于2026年1月1日起正式實(shí)施，為患者帶來(lái)更多長(zhǎng)期、安全、便捷的治療選擇，為公眾帶來(lái)更多健康福祉。在政策大力支持和企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新的合力推動(dòng)下，血液腫瘤診療水平將持續(xù)實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量發(fā)展，滿(mǎn)足更多患者未盡之需，共同建設(shè)更高效、更普惠、更有溫度的醫(yī)療服務(wù)新格局。

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